联拓生物 (纳斯达克:LIAN) 是一家创新的生物医药企业, 致力于为中国和亚洲其他主要市场的广大患者带来突破性治疗药物。联拓生物于 2022 年 2 月 15 日正式宣布, 用于治疗梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM) 的 mavacamten 在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的「突破性治疗药物」认证。
此次获得「突破性治疗药物」认证是基于一项全球 3 期临床试验 EXPLORER-HCM 的数据结果, 该临床试验是用 mavacamten 治疗纽约心脏协会 NYHA 评级为 II-III 级的梗阻性肥厚型心肌病患者。在 EXPLORER-HCM 临床试验中,mavacamten 达到了所有主要和次要终点且具有显著的统计学意义, 并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。
「在全球 3 期临床试验中,mavacamten 显示出改变梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢复其心脏功能的潜力,」 联拓生物首席执行官王轶喆博士说,「联拓生物就 mavacamten 用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的 3 期临床试验仍在推进中, 我们相信此次获得 『突破性治疗药物』认证, 能够帮助我们加速推进 mavacamten 在中国的开发。我们期待与国家药品监督管理局药品审评中心合作, 为有需要的患者提供这一具有重要意义的药物。」
目前, 中国估计约有 110 万 1 至 280 万 2 肥厚型心肌病患者, 除有限的症状缓解治疗方法外, 目前尚无有效药物治疗选择。
中国的「突破性治疗药物」认证旨在加速用于治疗严重和危及生命的疾病, 且有初步证据支持相比现有治疗手段有明显临床优势的研究性药物的开发和审评。除潜在的加速审批途径外, 获得认证的药物还将获得国家药品监督管理局药品审评中心的额外沟通渠道和技术指导。
联拓生物目前正在开展的 EXPLORER-CN 是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的 3 期临床注册研究, 旨在评估 mavacamten 在用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病的中国患者中的疗效和安全性。EXPLORER-CN 将招募约 81 位患者。其主要终点是用 Valsalva 左心室流出道 (LVOT) 梯度从基线到第 30 周的变化。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。
关于肥厚型心肌病 (HCM)
肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病, 可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算, 全球每 500 人中就有 1 位肥厚型心肌病患者。
肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中, 劳力可导致疲劳或呼吸困难, 影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、中风、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
关于 Mavacamten
Mavacamten 是一种潜在的首创、口服、心肌肌球蛋白别构调节剂, 用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。Mavacamten 通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成来降低心肌收缩力, 而过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成可导致心肌收缩过度、左心室肥厚和顺应性降低。在临床和临床前研究中,mavacamten 持续表现出降低心壁应力的生物标志物, 减轻过度的心肌收缩、增加舒张顺应性。
联拓生物获得了百时美施贵宝旗下全资子公司 MyoKardia 的许可授权, 在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对 mavacamten 进行开发和商业化。
关于联拓生物
联拓生物 (LianBio) 是一家跨国生物技术公司, 其使命是为中国和亚洲患者带来颠覆性药物, 改变长期以来本地区缺少创新药物的状况。通过与全球高度创新的生物制药公司合作, 联拓生物正在推进其多样化的临床候选药物产品管线, 有可能推动心血管、肿瘤、眼科、炎症疾病和呼吸系统不同适应症的新治疗标准。联拓生物正在建立国际化的基础设施, 从而将公司定位为首选的合作对象, 并为合作伙伴提供进入中国和其他亚洲市场的平台。
1. Zou Y, et al. Prevalence of idiopathic hypertrophic cardiomyopathy in China: a population-based echocardiographic analysis of 8080 adults. Am J Med. 2004 Jan 1;116(1):14-8.
2. Maron BJ. Clinical Course and Management of Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Aug 16;379(7):655-668.